¿Habéis oído hablar de los medicamentos huérfanos? Curioso nombre, ¿verdad? En este post te enseñamos qué son los medicamentos huérfanos y te damos algunos ejemplos de ellos.

¿Qué son medicamentos huerfanos?

Los medicamentos huérfanos son una clasificación especial de medicamento que engloba a aquellos fármacos que cumplan estas dos condiciones (en la Unión Europea, los requisitos varían en otros continentes):

  • Se dirigen a enfermedades que afectan a menos de 5 personas por cada 10.000 habitantes, es decir, a menos del 0,05% de la población
  • Se usan para tratar enfermedades graves o incapacitantes pero su comercialización es poco probable sin recurrir a medidas de estímulo.

Así que los medicamentos huérfanos son medicamentos que sirven para tratar enfermedades serias pero que afectan a tan poca gente que no resultan rentables  para que las farmacéuticas los desarrollen y vendan. Aquí entran en juego los intereses financieros de la industria farmacéutica que por motivos económicos son reticentes a investigar sobre medicamentos huérfanos y por otro lado los de la salud pública que está obligada a ofrecer la mejor atención a los enfermos aunque su enfermedad sea minoritaria.

Por supuesto, la salud de las personas debe estar por encima de consideraciones económicas, así que las autoridades europeas crearon el estatus de “huérfano” para subvencionar el desarrollo de estos medicamentos. Son las autoridades europeas también las que conceden la comercialización de un medicamento huérfano.

Medicamentos huérfanos hay para todos los gustos, desde medicamentos para tipos de canceres raros hasta medicamentos para patologías vasculares. Estos son algunos de ellos

Ejemplos de medicamentos huérfanos

Bosentán: medicamento huérfano para el tratamiento de la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica y la  hipertensión arterial pulmonar idiopática y/o familiar

Laronidasa: medicamento huérfano para el tratamiento de la mucopolisacaridosis I, una enfermedad metabólica que produce deformidades, retraso mental, hepatomegalia, talla baja y alteraciones oculares.

Miglustat: medicamento huérfano para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher, un trastorno hereditario que afecta a hígado, bazo, médula ósea y huesos por la falta de una enzima llamada glucocerebrosidasa.

Mitotano: medicamento huérfano para el tratamiento de cáncer de las glándulas suprarrenales.

Tafamidis: medicamento huérfano para el tratamiento de la polineuropatía amiloidótica familiar, una neuropatía (enfermedad del sistema nervioso periférico) progresiva sensitivo-motora autonómica.

Anagrelida: medicamento huérfano para el tratamiento del trastorno mieloproliferativo, una enfermedad en la que el organismo produce demasiadas células sanguíneas.

Pirfenidona: medicamento huérfano para la fibrosis pulmonar idiopática, una enfermedad crónica que deteriora progresivamente la función de los pulmones.

Icatibant: medicamento huérfano para el tratamiento de las crisis agudas de angioedema hereditario, una rara enfermedad caracterizada por la aparición de tumefacciones (hinchazones o inflamaciones) recurrentes en todo el cuerpo.

Aunque sean desconocidos y poco rentables, los medicamentos huérfanos no pueden dejar de existir. Esperamos que la investigación de las enfermedades minoritarias siga avanzando y ningún paciente quede desprotegido.

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