¿Has oído hablar alguna vez de las enfermedades huérfanas? Puede que estés más acostumbrado al termino enfermedades raras, aunque ambos se usan como sinónimos.  

Enfermedades huérfanas: definición

Se consideran enfermedades huérfanas todas aquellas que son poco investigadas por no dar suficientes beneficios a la industria farmacéutica. Las enfermedades huérfanas pueden ser:

Enfermedades raras

Son aquellas que afectan a menos de una por cada 2000 personas (en Europa, en otros continentes el criterio cambia). Esto incluye enfermedades como la fibrosis quística o la enfermedad de Lou Gehrig. Las enfermedades raras afectan a un porcentaje tan reducido de la población que a las farmacéuticas no les sale rentable investigar sobre ellas.

El 80% de las enfermedades raras son de origen genético, y por lo tanto están presentes durante toda la vida de una persona, aunque los síntomas no aparecen inmediatamente

Enfermedades comunes que afectan a clases poco favorecidas

Por ejemplo, enfermedades que afectan a países poco desarrollados: tuberculosis, cólera, malaria… En estos casos, a pesar de que las enfermedades sí que afectan a un gran número de personas, se dan principalmente en países sin recursos por lo que tampoco son un foco de interés para las farmacéuticas.

En la mayoría de los casos cuando nos referimos a enfermedades huérfanos hablamos de enfermedades raras.

Medicamentos huérfanos para enfermedades huérfanas

Los llamados ‘medicamentos huérfanos’ están destinados a tratar enfermedades tan raras que los patrocinadores son reacios a desarrollarlas en condiciones normales del mercado.

El proceso del descubrimiento de un nuevo fármaco para su comercialización es largo (10 años en promedio), caro (varias decenas de millones de euros) y muy incierto (entre diez compuestos ensayadas, sólo uno puede tener un efecto terapéutico). El desarrollo de un medicamento destinado a tratar una enfermedad rara no permite la recuperación del capital invertido por su investigación.

Los medicamentos huérfanos pueden definirse como: los medicamentos que no son desarrollados por la industria farmacéutica por razones económicas, pero que responden a las necesidades de salud pública.

En realidad, las indicaciones de un fármaco también pueden ser consideradas como ‘huérfano’ ya que una sustancia puede ser utilizada en el tratamiento de una enfermedad frecuente, pero puede no haber sido desarrollado para otra indicación más rara.

Para paliar esta falta de investigación Por lo tanto, los gobiernos y las organizaciones de pacientes de enfermedades raras ofrecen incentivos económicos para alentar a las compañías farmacéuticas para desarrollar y comercializar medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras.

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